Exegenesis Bio：基因疗法创新药企

港股 · 披露 2026-08-28AI生成，可能存在错误，仅供参考

一、公司基本情况

1.1 基本信息

公司全称	-
成立日期	2019年
注册资本	-
法定代表人	-
注册地址	-

1.2 股权结构

实际控制人：吴振华

1.3 核心高管

暂无高管数据

二、业务概况

2.1 主营业务

我们是一家生物制药公司，专注于发现和开发针对神经和眼科疾病的基因疗法。我们的产品管线还包括基于寡核苷酸的疗法。我们已内部开发了两款核心产品EXG102-031和EXG001-307（SMA 1型），一款关键产品EXG202，并利用我们完全集成的内部研发平台建立了由六种候选产品组成的产品管线。我们的核心候选产品EXG102-031是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）。另一款核心候选产品EXG001-307（SMA 1型）是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）1型的差异化产品，也是中国首个进入注册临床试验阶段的国产SMA基因疗法。我们的关键候选产品EXG202是一种基于AAV的基因疗法，用于治疗眼底新生血管疾病。

2.2 收入结构

于往绩记录期间，我们的候选产品均未获得监管批准或商业化批准。我们于2024年12月31日止年度及2025年和2026年6月30日止六个月均无收入。我们于2025年12月31日止年度录得收入人民币130万元，来自向一名海外客户（客户A）提供研发服务。客户A聘请我们提供带有我们专有载体的rAAV，以测试我们的载体对其产品功效的影响。客户A是一家跨国制药公司。

2.3 经营模式

暂无数据

2.4 研发与技术

暂无数据

三、行业与市场

3.1 行业概况

基因疗法是指使用递送载体将正常或治疗性外源基因转导至靶细胞，从而替换或纠正致病基因的方法。根据弗若斯特沙利文，全球基因疗法市场预计将从2025年的36亿美元增长至2030年的125亿美元，复合年增长率为28.3%，并进一步增长至2035年的320亿美元，2030年至2035年的复合年增长率为20.7%。2020年至2025年，中国没有基因疗法产品上市。中国基因疗法市场预计将从2025年的约0亿元增长至2030年的32亿元，复合年增长率为143.8%，并进一步增长至2035年的228亿元，2030年至2035年的复合年增长率为48.3%。

3.2 市场地位

根据弗若斯特沙利文，EXG001-307（SMA 1型）是中国首个进入注册临床试验阶段的国产SMA基因疗法。EXG102-031和EXG202是全球首个也是唯一同时抑制所有关键血管生成通路（VEGF A/B、VEGF-C/D、PlGF和Angiopoietin-2）的基因疗法。截至最后实际可行日期，我们的候选产品管线由九种候选产品组成，其中四种处于临床阶段。

3.3 竞争格局

Novartis: Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），AAV9基因疗法，用于SMA，2019年5月24日首次获批，年费用约34万至37.5万美元。Biogen: Spinraza（nusinersen），ASO，用于SMA，2016年12月23日首次获批，年费用约75万美元。Genentech: Evrysdi（risdiplam），小分子，用于SMA，2020年8月7日首次获批。Biocad: ANB-004，基因疗法，SMA，Phase I/II。Gemma Biotherapeutics: GB221，基因疗法，SMA 1型，Phase I/II。GeneCradle: GC101，基因疗法，SMA 2型，III期。Lanyue Biotech: SKG0201，基因疗法，SMA 1型，I/II期。

3.4 销售与采购

客户：客户A（一家跨国制药公司）

2025年收入人民币130万元。供应商：杭州九源基因工程有限公司（Hangzhou CoJourney）

我们向其外包rAAV的制造和质量检测，超过90%来自客户A的收入用于支付杭州九源基因工程有限公司的报价生产成本，本公司保留约10%作为管理费用。

四、财务数据

	2024年	2025年	2026年上半年
营业收入	0	129.9万	0
净利润	-2.20亿	-8.27亿	-3.81亿
归属于母公司所有者的净利润	—	—	—
扣除非经常性损益后净利润	—	—	—
毛利率	—	10.0%	—
加权平均净资产收益率	—	—	—
基本每股收益	—	—	—
研发费用率	—	—	—

2024年、2025年及2026年上半年 · 财务信息章节

五、募资计划

拟募资金额 待定（招股书未披露具体金额）

用途用于核心产品EXG102-031和EXG001-307（SMA 1型）的研发和商业化、关键产品EXG202的研发，以及一般企业用途。

· EXG102-031治疗wAMD的联合I/II期临床试验及计划于2026年下半年启动的III期临床试验（拟入组400名患者）、CMC及持续研发

· EXG102-031在美国的计划II期临床试验（拟入组400名患者）及持续研发

· EXG001-307（SMA 1型）的计划III期临床试验（拟入组30名患者）、CMC及持续研发

· EXG102-031和EXG001-307（SMA 1型）的商业化，包括建立商业化团队及营销推广

· EXG202治疗FND的联合I/II期临床试验及计划于2026年下半年启动的IIb期临床试验（拟入组400名患者）、CMC及持续研发

六、风险提示

1.我们主要依赖候选产品的成功，而所有候选产品均处于临床前或临床开发阶段。倘我们无法成功完成临床开发、获得监管批准并使候选产品商业化，或在此过程中出现重大延迟，我们的业务将受到重大损害。

2.AAV基因疗法存在固有安全风险，可能对开发和监管时间表产生不利影响。AAV载体给药可能与严重且可能危及生命的毒性相关，包括肝毒性、血栓性微血管病、心脏毒性、致瘤性及其他不良事件。

3.我们基于siRNA的疗法的生物效应可能持续一段时间，而目前可快速逆转或精确调节此类效应的方法仍然有限。若发生过度的非预期基因沉默，可能难以迅速终止或减轻相关效应。

4.生物制药产品的临床开发过程漫长且昂贵，结果不确定，临床前研究和早期临床试验的结果可能无法预测未来试验结果。临床试验可能在任何时候失败。

5.我们面临与在中国和美国开展业务相关的法律和监管环境差异风险，这可能对我们的业务、经营业绩、财务状况产生重大不利影响。

总结

Exegenesis Bio是一家专注于神经和眼科疾病基因疗法的生物制药公司，核心产品EXG102-031和EXG001-307（SMA 1型）分别针对wAMD和SMA 1型，关键产品EXG202针对眼底新生血管疾病。公司管线包括九种候选产品，其中四种处于临床阶段。EXG001-307是中国首个进入注册临床试验阶段的国产SMA基因疗法。公司目前无产品获批上市，2024年及2025年净亏损分别为2.20亿元和8.27亿元。公司拟在港交所主板上市。

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