ADRX：下一代siRNA疗法领跑者

纳斯达克 · 披露 2026-09-04 · 保荐 J.P. Morgan, Morgan Stanley, TD Cowen, UBS Investment Bank, LifeSci CapitalAI生成，可能存在错误，仅供参考

一、公司基本情况

1.1 基本信息

公司全称	ADARx Pharmaceuticals, Inc.
成立日期	2019年
注册资本	-
法定代表人	-
注册地址	San Diego, California

1.2 股权结构

实际控制人：Zhen Li

1.3 核心高管

Zhen Li, Ph.D. — 总裁、首席执行官兼联合创始人

拥有超过20年制药和生物技术研发经验，在寡核苷酸疗法领域具有深厚专业知识。曾任Arrowhead Pharmaceuticals高级副总裁，领导递送平台技术开发；此前在Merck担任总监，领导siRNA疗法开发团队。

Ryan Fisk, M.B.A. — 首席财务官兼首席商务官

拥有超过20年投资银行经验，曾担任Goldman Sachs医疗健康投资银行部董事总经理，与生物技术公司管理团队和董事会合作执行战略和金融交易。

A. Robert MacLeod, Ph.D. — 首席科学官

拥有超过25年小分子和寡核苷酸药物发现与开发经验。曾任Flamingo Therapeutics首席科学官，在Ionis Pharmaceuticals工作14年，最高担任副总裁兼肿瘤学 franchise head。此前在Takeda担任发现生物学高级总监。

二、业务概况

2.1 主营业务

ADARx是一家处于临床后期阶段的生物技术公司，专注于开发下一代siRNA疗法，用于治疗多种疾病。公司拥有三个临床阶段项目和两个临床前项目，并自主研发了MST和CTD两大技术平台，用于优化siRNA序列设计及肝内和肝外组织递送。2025年5月与AbbVie达成合作，获得3.35亿美元预付款。

2.2 收入结构

合作收入：2025年344.9万美元，2026年上半年288.6万美元（来自AbbVie合作预付款的递延收入确认）

2.3 经营模式

暂无数据

2.4 研发与技术

暂无数据

三、行业与市场

3.1 行业概况

ADARx是一家处于临床后期阶段的生物技术公司，专注于开发下一代siRNA疗法，用于治疗多种疾病。公司拥有三个临床阶段项目（agazisiran、onvuzosiran、ADX-626）和两个临床前项目（ADX-077、ADX-199），并自主研发了MST和CTD两大技术平台。MST技术通过专有软件优化siRNA序列设计，提高效力和持久性；CTD技术实现肝外组织（脂肪、神经元等）的靶向递送。公司拥有五个全资候选药物，并与AbbVie达成合作，获得3.35亿美元预付款，潜在里程碑付款高达74.5亿美元。

3.2 市场地位

公司认为自己是首家在NHP研究中实现siRNA选择性递送至神经元的生物制药公司。其MST和CTD技术平台支持广泛的siRNA知识产权组合，构成竞争优势。公司候选药物从发现到开发候选提名最快仅需9个月，体现资本高效的研发能力。

3.3 竞争格局

Arrowhead Pharmaceuticals: RNAi疗法公司；Ionis Pharmaceuticals: 反义寡核苷酸疗法公司；Alnylam Pharmaceuticals: siRNA疗法先驱；其他口服FXIa抑制剂（如milvexian、abelacimab）在卒中预防领域竞争。公司差异化优势在于MST和CTD技术平台可实现更深、更持久的靶点抑制及肝外递送能力。

3.4 销售与采购

公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验以及候选药物的生产。公司已与第三方建立生产安排，但尚未建立商业规模生产能力。公司计划继续利用第三方制造商进行候选药物的生产。

四、财务数据

	2024	2025
净利润	-46360	-73088
营业利润	-58233	-88365
总资产	233454	507655
总负债	12977	352288
股东权益	-137145	-202255
现金及现金等价物	14034	66517
经营活动现金流	-48563	262288
基本每股收益	(6.43)	(4.22)

F-page direct parse, units: thousands USD

五、募资计划

用途推进agazisiran、onvuzosiran、ADX-626、ADX-077、ADX-199等候选药物的临床开发，以及一般公司用途

· 推进agazisiran的Phase 2及Phase 3临床开发

· 推进onvuzosiran的Phase 3 STOP-HAE临床试验

· 推进ADX-626的Phase 1及Phase 2临床试验

· 推进ADX-077的Phase 1临床试验

· 推进ADX-199的Phase 1临床试验

· 其他研发及一般公司用途

六、资本化情况

发行前总股本	11,329,862
股东权益	(251,052)千美元（实际）

截至2026年6月30日，实际现金及短期投资4.27亿美元，可转换优先股3.58亿美元，股东权益赤字2.51亿美元。发行前已发行普通股11,329,862股，优先股76,920,354股将在发行前自动转换为普通股。

七、稀释情况

发行前每股有形账面净值

$(22.16)

截至2026年6月30日，历史每股有形账面净值为$(22.16)。在优先股自动转换后，备考每股有形账面净值约为$1.21。新投资者将面临即时稀释。

八、股利政策

派息记录：从未派发过现金股息

股利政策：公司从未宣布或派发过现金股息，且预计在可预见的未来也不会派发。公司目前打算保留所有可用资金和未来收益，用于支持运营和业务发展。

分红限制：未来股息政策的决定将由董事会酌情决定，取决于经营业绩、财务状况、资本需求、合同限制、业务前景等因素。

九、风险提示

1.我们的经营历史有限，尚未完成任何临床项目，也没有任何产品获批上市，这可能使投资者难以评估我们当前的业务并预测未来的成功和生存能力。

2.我们预计在可预见的未来将产生重大亏损，且可能永远无法实现或维持盈利。

3.即使本次发行成功，我们仍需要获得大量额外资金来完成当前及未来候选药物的开发和商业化，这可能导致股东权益被稀释。

4.我们的候选药物发现和开发方法尚未得到验证，我们不知道是否能够开发出任何具有商业价值的产品。

5.我们的候选药物可能伴随副作用、不良事件或其他安全性风险，这可能导致审批延迟或被拒、临床试验暂停或终止。

6.我们依赖第三方进行临床前研究和临床试验以及候选药物的生产，若第三方未能履行合同义务，我们的开发计划可能延迟或受阻。

总结

此段由AI自动生成，不构成投资建议